临床研究设计中样本量的估算

来源：梅斯医学

在临床研究设计阶段，临床研究者最纠结的问题在哪里？需要多少病例即样本量估算，必是其中问题之一。因为样本量太小，试验难以得出设计的效果，结果不稳定，错误风险也大，得到“假阴性”结果；样本量太大，增加试验的成本和难度。并且CONSORT和STROBE等报告规范已要求要指明样本量的确定方法。那如何把握这个度呢？

第一类：临床试验（以RCT为主），根据研究设计类型不同研究课题假设有三种类型：

1. 优效性假设检验：研究的干预措施效果将优于对照组；
2. 等效性假设检验：研究的干预措施效果将等于对照组；
3. 非劣效性假设检验：研究的干预措施效果将不等于对照组；
这三类试验类型中又有样本率的比较和样本均数的比较。

第二类：非RCT研究，如病例对照研究，队列，诊断性研究，单组比较分析等，样本量估计方法也另有所不同。

有关样本量计算软件，这里梅斯医学小编收集一下，基本算是大全了。

1、PowerAndSampleSize

可计算单样本均数，两样本均数比较，k个样本均数比较，单个率，两个率比较，配对率比较，两样本率比较，k个样本率比较，时间-事件数据（生存数据）比较，OR值比较，以及其它。该软件的一个重要特点是可提供样本量的计算公式和R语言代码，在写标书时不用愁啦。

◆http://powerandsamplesize.com/Calculators/

2、MedSci样本量计算软件(MedSci Sample Size tools, MSST)

Medsci样本量计算广受欢迎。其一，全中文，并且带有引导和指示的；其二，方便简单，手机端即可操作；其三，功能可不简单哦，功能强大。涵盖了十多种最常见的样本量计算方法，临床上90%以上的样本量计算，这里就可以搞定了，包括RCT，诊断 性研究，病例对照研究等。讲了这么多，在哪里？

大家可以下载：梅斯医学APP  (各大应用市场都有)，然后在APP首页的一排按纽（各种各样的好功能哦），然后点击更多进入“科研工具”，这里面便有统计向导、样本量计算、ICD-10查询等各种各样的小工具了。

目前能进行的样本量计算如下：

◆根据均值计算样本量（计量资料）

◆根据率（比例）计算样本量（计数资料）

◆生存资料计算样本量（生存资料）

◆诊断性研究

◆抽样调查计算（横断面研究）

◆病例对照研究样本量计算

3、Epitools

是澳大利亚生物安全合作研究中心资助的Ausvet动物健康服务机构创办的动物流行病学在线计算网站。其样本量计算方法包括：

此外，该网站还可以进行各种流行病学指标的在线计算，详见：http://epitools.ausvet.com.au/content.php?page=home

1、SAS Power and Sample Size application (PSS)

SAS系列内随同安装。虽由SAS公司开发，但包括的统计分析方法非常有限，只有：t检验、率的比较、相关分析、回归分析、方差分析、以及生存分析。样本量分析当然是权威了。但是，一般只是大药厂才会使用，或需要申请FDA或CFDA试验时，才会用它计算样本量。当然，价格也够吓人的。

2、PASS（power analysis and sample size）

美国NCSS公司开发的商业软件，最新版本13.类似于nQuery，覆盖了几乎所有样本量计算方法，其官方网站宣称用到的统计方法超过230种。只是全英文的，如果你对样本量有很深的掌握，当然不错，整体来说，还比较傻瓜化。不过，对于大部分临床医生而言，即使用个半年一载，仍然是云里雾中的，毕竟这是专业的统计师干的活。另外，这个软件收费，价格倒不贵，大几千块。

3、nQuery Advisor nTerim

爱尔兰Statistical Solutions公司开发的商业软件（收费）。FDA、欧洲药品管理局、日本、韩国等官方认可，世界制药企业和生物制药公司50强中49家使用。内容几乎涵盖样本量计算的所有方面。很强大，不过仍然只合适统计专业人员使用，临床医生想搞懂，谈和容易哦，小编曾经也使用过，好久才搞懂一点点。

4、DSTPLAN

免费，Fortran语言编写，安德森癌症中心开发。统计分析方法有：t检验、相关分析、率的比较、2xN的列联表检验，以及生存分析的差异性检验。不过，有点弱。

5、G*Power

免费，德国杜塞尔多夫大学开发。统计分析方法有：t检验、One-way ANOVA、回归分析、相关分析以及拟合优度分析。输入关键参数后立即给出效应量。统计还可以，简易的样本量计算也可以。

6、PC-Size

免费，DOS命令行软件。统计方法有：t检验、方差分析、回归分析、相关分析以及率的比较。可计算效应量。

7、PS

免费，统计分析方法有：t检验、卡方检验、Fisher确切概率法、McNemar检验、回归分析以及生存分析等。